Генная терапия возвращает глухим слух

Американские генетики разработали методику генетической терапии глухоты. С ее помощью им удалось восстановить слух у животных, потерявших его в результате воздействия токсичных веществ.

Методика, разработанная доктором Йехоашем Рафаэлем и его коллегами из Университета штата Мичиган, основана на стимуляции гена, известного под кодовым названием Atoh1. Этот ген необходим для нормального развития волосковых клеток - клеток внутреннего уха, ответственных за превращение колебаний в нервные импульсы и практически полностью отсутствующих у глухих людей. Исследователи показали, что если ввести этот ген в геном клеток внутреннего уха животных, подвергнутых действию токсичных для волосковых клеток веществ, то уже через 8 недель их слух практически восстанавливается. Конечно, его острота не достигает нормального уровня, но она оказывается достаточной для того, чтобы позволять животному ориентироваться в окружающем пространстве и реагировать на обычные слуховые стимулы.

Сейчас ученые пытаются модифицировать разработанную ими методику таким образом, чтобы ее можно было применять в клинической практике. Для этого им предстоит решить несколько сложных проблем. Дело в том, что внутреннее ухо человека, куда нужно ввести ген, расположено в глубине черепа. Поэтому для того, чтобы ввести в него геннотерапевтический препарат, требуется сложная нейрохирургическая операция, результаты которой могут быть непредсказуемыми. Эту проблему можно также обойти, разработав новые "носители" для гена Atoh1, которые можно будет вводить в кровь и которые сами доставят его во внутреннее ухо. Но сделать это еще сложнее.