Ребенок в России умер после лечения самым дорогим в мире препаратом

Два ребенка в России и Казахстане умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) при помощи препарата "Золгенсма", пишет РИА Новости со ссылкой на заявление швейцарской фармкомпании, производителя лекарства Novartis.

Причиной смерти детей в обоих случаях стала печеночная недостаточность, которая наступила через 5-6 недель после введения препарата методом инфузии и примерно через один-десять дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов.

"Золгенсма" считается самым дорогим в мире препаратом, одна доза стоит более двух миллионов долларов. Препарат поступил в оборот в России в июле 2022 года. 

В России раньше были зарегистрированы только два лекарства от СМА — "Спинраза" и "Рисдиплам", однако эти препараты надо принимать пожизненно. Укол «Золгенсма» делают только один раз, в возрасте до двух лет. Младенцы, которым вводят "Золгенсму" в течение шести месяцев после рождения, перестают терять контроль над мышцами, но лекарство не может обратить вспять уже нанесенный ущерб.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – генетическая болезнь, которая проявляется как нарастающая мышечная слабость. У пациента прогрессивно снижается способность мышц к сокращению, что проводит в итоге к нарушению дыхания и глотания. Лечение этого заболевание ограничено снятием симптома и пожизненным приемом дорогих лекарств. По статистике половина детей с этим диагнозом не доживает до двух лет.