Американские врачи разработали генную терапию для восстановления зрения

Ученые из Центра по изучению стволовых клеток в Беркли заявили о разработке простого и эффективного способа вставки генов в клетки глаза. Эта процедура может помочь восстановить зрения тысячам пациентов.

Как говорится в статье, опубликованной в журнале Science Translational Medicine, в отличии от современных методов лечения, новая процедура является хирургически неинвазивной и безопасной. Весь процесс занимает всего 15 минут и пациент в тот же день может быть выписан из больницы.

Суть метода заключается в использовании для доставки нужных генов аденоассоциированного вируса (ААВ), который является безвредным для человека. После введения в стекловидное тело, ААВ внедряется в клетки глаза и встраивает в них гены, предназначенные для лечения дегенеративных заболеваний зрения у людей. Как рассказал автор исследования доктор Дэвид Шаффер, методика уже была успешно опробована на животных и в ближайшее время будет допущена до клинических испытаний.

Аденоассоциированными называют малые вирусы, которые способны инфицировать клетки человека. ААВ не вызывает заболеваний и, соответственно, провоцирует очень слабый иммунный ответ. Кроме того, ААВ могут встраивать свой геном в геном хозяина, что делает их очень привлекательными для использования в генной терапии.