Ученые заявили об успехе генной терапии при наследственной слепоте

Ученые объявили об эффективности экспериментальной генной терапии редкого наследственного заболевания, которое приводит к слепоте.

На первом этапе исследования 12 пациентам с врожденным амаврозом Лебера (генетическое заболевание сетчатки, сопровождающееся гибелью светочувствительных клеток) в один глаз вводили вирусный вектор с геном RPE65. Именно мутация этого гена и вызывает заболевание. Эта процедура несколько улучшила зрение пациентов и не вызвала существенные побочные эффекты. Затем трем участникам эксперимента ввели в другой глаз генный препарат AAV2-hRPE65v2. В результате пациенты обрели возможность видеть в сумерках, узнавать лица людей и совершать покупки в магазине.

А функциональная магнитно-резонансная томография подтвердила активацию зрительных центров мозга при рассматривании различных объектов. Теперь ученые собираются провести аналогичную терапию второго глаза у оставшихся девяти пациентов.