Препарат генной терапии станет самым дорогим лекарством в мире

Препарат Glybera, продажи которого должны начаться в Германии, станет первым препаратом генной терапии на Западе, сообщает The Guardian.

Полный курс лечения обойдется в 1,1 миллион евро, а применяться препарат будет для терапии редкого генетического заболевания - дефицита липопротеинлипазы.

Glybera был разработан голландской биотехнологической компанией UniQure совместно с итальянской фирмой Chiesi.

Препарат помогает от дефицита фермента липопротеинлипазы — он регулирует уровень липидов в крови. Данное вещество не вырабатывается организмом из-за мутантного гена, и жиры могут закупорить кровеносные сосуды.

Отметим, что Glybera был одобрен еще в 2012 году, однако власти ФРГ должны дать окончательное разрешение на его продажу к апрелю следующего года. В настоящее время установлена розничная цена в 53 000 евро за одну ампулу (полный курс — 1,1 миллион евро). По немецким стандартам ценообразования в фармакологии пациенты должны будут получить скидку.

По данным источника, сейчас в Европе количество потенциальных пациентов составляет не более 150-200 человек. Это будет первый геннотерапевтический препарат в западном мире (до этого генная терапия от рака предлагалась только в Китае).