Ученые научились лечить наследственный пигментный ретинит

Ученые из Университета Флориды рассказали о созданной методике генной терапии распространенной наследственной формы слепоты - сцепленного с Х-хромосомой пигментного ретинита.

К развитию прогрессирующей атрофии сетчатки глаза приводит мутация гена RPGR. Разработанная методика основана на замещении этого «неправильного» гена. Ученые клонировали нормальную копию гена RPGR на векторе-носителе, который представлял собой безопасную вирусную ДНК. Вместе с геном они также клонировали генетическую последовательность, которая является «переключателем», активизирующим ген, когда он оказывается в нужном месте. Когда ген «включен», начинается синтез белка, необходимого для работы сетчатки. Полученный молекулярный препарат вводился в пораженную сетчатку глаза.

Лабораторные исследования проходили на нескольких собаках, чей зрительный орган имеет анатомическое и физиологического сходство с глазом человека. У собак также встречается наследственная форма пигментного ретинита. Результаты эксперимента оказались обнадеживающими. Теперь ученые планируют повторить эксперимент на большом количестве собак с более продолжительным периодом наблюдения. После чего можно будет вести переговоры о начале клинических исследований.