В США одобрили генотерапию для лечения редкой формы потери зрения

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикоментов США (FDA) одобрило использование инновационной генотерапии для лечения редкой формы наследственной потери зрения, сообщает CNBS.

Речь идет о генетическом заболевании сетчатки глаза, известном как амавроз Лебера. Причиной заболевания является мутация гена RPE65, который участвует в создании фермента, необходимого для нормального зрения. Мутация приводит к снижению активности данного гена или даже его полному отключению, что влечет за собой нарушение или же полную потерю зрения.

Генотерапия под названием Luxturna, разработанная компанией Spark Therapeutics, использует модифицированный вирус для доставки здоровой копии гена непосредственно в клетки сетчатки глаза пациента при помощи микрохирургии глаза. Внедренный рабочий ген заменяет поврежденную копию, тем самым запуская выработку ферментов, необходимых для восстановления зрения пациента.

«Данное одобрение знаменует собой еще одно достижение в области генотерапии — как в том, как работает эта терапия, так и в расширении использования генной терапии за пределами лечения рака для лечения потери зрения. Этот ключевой момент усиливает потенциал этого революционного подхода в лечении широкого спектра сложных заболеваний», - говорится в заявлении комиссара FDA Скотта Готлиба.

Отмечается, что Luxturna является третьей генной терапией, одобренной для применения FDA.