В США разработали препарат для лечения муковисцидоза

Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило к применению первое лекарство для этиологической терапии муковисцидоза.

До сих пор для лечения этого заболевания применялась только смптоматическая терапия. Американская фармокологическая компания Vertex Pharmaceuticals создала новый препарат, который получил название Kalydeco. Данный препарат улучшает работу мутантного гена CFTR, в частности повышает вероятность открытия ионного канала под действием циклического аденозинмонофосфата и повышает ток ионов хлора через мембраны.

В проведенных экспериментах показатели функции легких улучшились в среднем на 10 процентов, пациенты набрали вес, кроме того у них улучшилось самочувствие. Препарат выпускается в виде таблеток, которые надо принимать два раза в день. Лекарство одобрено FDA к применению у взрослых и детей старше 6 лет.